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  • 再获新证：经Risdiplam治疗24个月后，61%的1型SMA患儿实现无支撑独
  • 来源：医脉通神经科

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导读

➤治疗24个月后，经BSID-III评估无支撑独坐至少5秒的患儿比例较治疗12个月时多两倍(61% vs 29%)；

➤Risdiplam提高了患儿存活率，减少了永久性通气需求；

➤Risdiplam对成人、儿童和2个月龄以上患儿的有效性得到证实。


2021年4月17-22日，第73届美国神经病学会年会（American Academy of Neurology，AAN）如期在线上举行，AAN致力于推进高质量的以患者为中心的神经系统护理。本届年会覆盖了90+专家主导的培训课程、2000多篇科学摘要以及7次神经学带头人参与的全体会议，共同探讨交流最前沿的科学研究。本次大会上，FIREFISH研究第2部分Risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿24个月的有效性和安全性数据结果公布。


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研究简介


FIREFISH研究是Risdiplam在全球开展的4项国际多中心临床研究之一，在1-7个月龄、有2个SMN2基因拷贝数的1型SMA患儿中开展，共分为2部分（图1）。入组患者基线时的中位CHOP INTEND总评分为22.0（8.0-37.0），中位HINE-2总评分为1.0（0.0-5.0）。

 
研究的主要终点是无支撑独坐≥5秒的患儿比例。其他关键结局包括：无支撑独坐≥30秒的患儿比例、CHOP INTEND总评分≥40分的患儿比例、HINE-2评估的运动里程碑获得情况、存活且无需永久性通气的患儿比例、可以吞咽和经口喂养的患儿比例、住院次数/患者年。


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图1 FIREFISH研究设计
 
FIREFISH研究第2部分12个月的数据已在2020年欧洲神经病学大会（European Academy of Neurology，EAN）上公布。本届AAN公布的为FIREFISH研究第2部分24个月数据。
 

研究结果


FIREFISH研究第2部分24个月的结果显示，经Risdiplam治疗后，患者无支撑独坐能力获得持续提高。其中无支撑独坐≥5秒的患儿占比61%（25/41）；无支撑独坐≥30秒的患儿占比44%（18/41）（图2）。相比之下，未经治疗的1型SMA患儿是无法实现无支撑独坐的。
 

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图2 Risdiplam治疗后SMA患者无支撑独坐能力持续提高
 
SMA患者CHOP INTEND总评分持续提高，24个月时CHOP INTEND总评分≥40分的患儿占76%（图3）。其中12个月时，CHOP INTEND总评分自基线提升的中位值为20分；24个月时，CHOP INTEND总评分自基线提升的中位值为27分。相比之下，在SMA疾病自然史中，1型SMA患儿很少能达到CHOP INTEND总评分40分。
 

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图3 Risdiplam治疗后SMA患者CHOP INTEND总评分持续提高
 
使用HINE-2量表和预先制定的应答标准进行评估时，85%（35/41）的患儿对治疗产生应答；12-24个月期间，患者持续获得运动里程碑（图4）。


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图4 获得运动里程碑的SMA患儿百分比
 
患者获得无事件生存的时间提高，有93%（38/41）的患儿存活，83%（34/41）的患儿实现无事件生存（无需永久性通气）。相比之下，在SMA疾病自然史中，患者死亡或需要永久性通气的中位年龄为10.5（8.1-13.6）个月（图5）。


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图5 Risdiplam治疗后SMA患者无事件生存率显著提高
 
存活的患者中，95%（36/38）保持吞咽能力；92%（35/38）可以实现经口喂养，相较于12个月时增加1例患者。相比之下，在SMA疾病自然史中，12个月龄以上的患儿均需要喂养支持。
 
24个月时，有34%（14/41）的患者无需住院。有发生住院的患者在12-24个月期间，住院次数降低了一半；12个月期间的住院次数为1.3/患者年，24个月期间的住院次数为0.94/患者年。相比之下，在SMA疾病自然史中，住院次数为~4.2-7.6/患者年。此外，未出现因药物相关不良事件导致中断治疗或退出试验的情况。
 

小结


FIREFISH研究第2部分24个月结果相较于12个月结果，有效性持续提高，安全性仍见良好。研究表明Risdiplam对1型SMA患儿的疗效意义非常。此外，FIREFISH研究将持续5年，我们会持续对其进行报道，敬请期待。

参考文献：BT Darras, R Masson.et.al. ANN 2021. FIREFISH Part2: 24-month efficacy and safety of risdiplam in infants with Type 1 spinal muscular atrophy(SMA).

来源：SMA新声
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